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AADCD是芳香族L-氨基酸脱羧酶缺乏症的简称。这是一种罕见的常染色体隐性遗传性疾病,属于单基因代谢性疾病。1月15日,澎湃新闻记者从国家儿童医学中心(上海)、上海交通大学医学院附属上海儿童医学中心获悉,该院神经内科作为牵头单位,正在开展一项面对AADCD的基因治疗研究。截至目前,已经有6名AADCD患儿接受一款名为“VGN-R09b注射液”的基因药物治疗。根据一年来试验用药的结果显示,这6名患儿运动功能得到了不同程度的提升,但其药物疗效仍然在持续随访观测中。
提升生态系统多样性稳定性持续性。全面推进以国家公园为主体的自然保护地体系建设,加快实施重要生态系统保护和修复重大工程、生物多样性保护重大工程。强化生态保护修复统一监管,开展生态状况监测评估和生态保护修复成效评估,健全生态产品价值实现机制,推进重点生态功能区、生态保护红线、重要生态系统等保护补偿。
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