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在三天的敦煌研学期间,学子们将进行敦煌文化自信教育培训、参观文化主题展览,到莫高窟从敦煌壁画感受融合多元的文化精粹,在鸣沙山月牙泉体验竞速爬山、滑沙听雷、寻觅月泉三宝,到莫高里工匠村亲手制作泥板画、绘制壁画,到敦煌光电博览园研学基地探究光电知识、动手科学实验,此外还要参与分享收获感悟、亲子互动沙龙等活动,研学内容丰富、体验感十足。

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王纪文表示:“这款名为VGN-R09b注射液的基因药物由上海一家本土基因工程技术公司研发,一开始药物研发设计是针对帕金森病治疗,但这款基因治疗药物也针对AADC这个基因,“其实当前在国际上,已经有针对AADCD的基因治疗药物正式上市,即PTC Therapeutics公司生产的AAV基因治疗药物Upstaza,已于2022年7月获得欧盟委员会上市批准,这也是针对AADC缺乏症治疗唯一获批的药物,可以用于18个月及以上确诊为AADCD严重型患者。”

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