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AADCD是芳香族L-氨基酸脱羧酶缺乏症的简称。这是一种罕见的常染色体隐性遗传性疾病,属于单基因代谢性疾病。1月15日,澎湃新闻记者从国家儿童医学中心(上海)、上海交通大学医学院附属上海儿童医学中心获悉,该院神经内科作为牵头单位,正在开展一项面对AADCD的基因治疗研究。截至目前,已经有6名AADCD患儿接受一款名为“VGN-R09b注射液”的基因药物治疗。根据一年来试验用药的结果显示,这6名患儿运动功能得到了不同程度的提升,但其药物疗效仍然在持续随访观测中。
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新网2备288880去年10月,浙江召开的全省推进新型工业化暨深入推进“415X”先进制造业集群高质量发展大会上,提出聚焦绿色石化、新能源汽车及零部件、智能物联、现代纺织与服装等4个兼具领先优势和规模效应的万亿级产业集群,集成电路、高端新材料、智能光伏、生物医药与医疗器械等4个兼具高成长性和辐射效应的五千亿级产业集群。