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AADCD是芳香族L-氨基酸脱羧酶缺乏症的简称。这是一种罕见的常染色体隐性遗传性疾病,属于单基因代谢性疾病。1月15日,澎湃新闻记者从国家儿童医学中心(上海)、上海交通大学医学院附属上海儿童医学中心获悉,该院神经内科作为牵头单位,正在开展一项面对AADCD的基因治疗研究。截至目前,已经有6名AADCD患儿接受一款名为“VGN-R09b注射液”的基因药物治疗。根据一年来试验用药的结果显示,这6名患儿运动功能得到了不同程度的提升,但其药物疗效仍然在持续随访观测中。
在接受澎湃新闻记者采访时,上海交通大学医学院附属上海儿童医学中心神经内科主任王纪文表示,上述这一项临床试验使用的基因治疗药物为国内首次研发、全球第二家治疗AADCD的产品。基于此次初期研究的治疗效果,VGN-R09b注射液也即将向国家药品监督管理局药品评审中心申报临床试验申请,其适应症不仅包括AADCD,还包括受众面更为广泛的帕金森病。
暴雪灾害发生后,新疆喀纳斯、禾木等多个景区及出入景区道路受到断站影响。中国电信新疆阿勒泰公司第一时间派出通信保障人员带着发电机、光缆、汽油、电瓶等通讯设备物资赶往现场。由于受到当地高寒及暴风雪天气影响,应急通信车辆艰难行进。“电信人”冒着大雪,一路上清积雪、抗严寒,配合道路维护单位抢通路段,率先前往受阻区域恢复通信。由于受阻路段无法通车,“电信人”手提肩扛10余种抢修设备,奔赴20余公里抢通线路。
每到过节前夕,小客车免费通行问题都是大家关注的焦点之一。根据《国务院关于批转交通运输部等部门重大节假日免收小型客车通行费实施方案的通知》,以及《国务院办公厅关于2024年部分节假日安排的通知》等要求,交通运输部印发通知,部署做好优化2024年春节假期收费公路免收小型客车通行费时段有关事宜。通知明确,2024年春节假期小型客车免费通行时段起止时间为2月9日(除夕)00:00至2月17日(正月初八)24:00,共免费9天。