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王纪文表示:“这款名为VGN-R09b注射液的基因药物由上海一家本土基因工程技术公司研发,一开始药物研发设计是针对帕金森病治疗,但这款基因治疗药物也针对AADC这个基因,“其实当前在国际上,已经有针对AADCD的基因治疗药物正式上市,即PTC Therapeutics公司生产的AAV基因治疗药物Upstaza,已于2022年7月获得欧盟委员会上市批准,这也是针对AADC缺乏症治疗唯一获批的药物,可以用于18个月及以上确诊为AADCD严重型患者。”
很多人,都是不断在做加法,而在到了一定的年纪后,有些人才学会了做减法,对于新年的期盼,也是如此。而现在,我的期盼是什么呢?是继续做加法,还是已经开始做减法了呢?还真的不大好说,我总觉得新年的愿望还是简单一些好,还是不要期盼得太多。记得董桥在《三保洞怀古》里写过一句话:“两字平安三尺井,万家心愿一炉烟。”我喜欢董桥的文字,也喜欢他所寄予的如此简单的愿望。腊月里,我的期盼也很简单,唯有平安、健康,简单的幸福而已。
王纪文同时介绍,根据发病机制,AADCD有三大类治疗药物,一是多巴胺激动剂,二是单胺氧化酶抑制剂,三是维生素B6,“但由于目前病例数少,一般在治疗中常常是这几种药物一起来使用,至于哪些药真正对这一疾病起到很好的效果,也很难肯定,我们观察下来,轻度患儿服用这些药物有一些效果,但在重度患儿身上,效果都不明显。”
小寒大寒这段时间是一年中最冷的时段,老年人身体机能逐渐退化,与年轻人相比,脏腑功能较易出现问题。而手术后的病人耗伤了气血,人体的正气减弱了,抵御外邪的能力也就下降了。中医很重视阳气的作用,阳气卫外是人体抵御外邪的重要途径,要时时固护。在饮食调护上,不宜吃太多性偏凉的食物和温度较低的食物。在起居方面,要注意保暖,及时增添衣物,避免大面积皮肤外露。中医外治法保健,可以艾灸肺俞穴、定喘穴、至阳穴。平时也可选择传统运动保健方法,如八段锦、五禽戏、易筋经等,使得脏腑气机调顺。