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AADCD是芳香族L-氨基酸脱羧酶缺乏症的简称。这是一种罕见的常染色体隐性遗传性疾病,属于单基因代谢性疾病。1月15日,澎湃新闻记者从国家儿童医学中心(上海)、上海交通大学医学院附属上海儿童医学中心获悉,该院神经内科作为牵头单位,正在开展一项面对AADCD的基因治疗研究。截至目前,已经有6名AADCD患儿接受一款名为“VGN-R09b注射液”的基因药物治疗。根据一年来试验用药的结果显示,这6名患儿运动功能得到了不同程度的提升,但其药物疗效仍然在持续随访观测中。
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42923a,cσm当前,世界之变、时代之变、历史之变正以前所未有的方式展开,世界进入新的动荡变革期,但人类发展进步的大方向不会改变,世界历史曲折前进的大逻辑不会改变,国际社会命运与共的大趋势不会改变。综合判断,我国发展面临新的战略机遇,中国特色大国外交可以也应该实现更大作为。新征程上,要紧紧围绕党和国家中心任务,稳中求进、守正创新,坚定维护国家主权、安全、发展利益,开辟中国外交理论与实践新境界,塑造我国和世界关系新格局,把我国国际影响力、感召力、塑造力提升到新高度,为以中国式现代化全面推进强国建设、民族复兴伟业营造更有利国际环境、提供更坚实战略支撑。这是新形势赋予我国对外工作新的历史使命。