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AADCD是芳香族L-氨基酸脱羧酶缺乏症的简称。这是一种罕见的常染色体隐性遗传性疾病,属于单基因代谢性疾病。1月15日,澎湃新闻记者从国家儿童医学中心(上海)、上海交通大学医学院附属上海儿童医学中心获悉,该院神经内科作为牵头单位,正在开展一项面对AADCD的基因治疗研究。截至目前,已经有6名AADCD患儿接受一款名为“VGN-R09b注射液”的基因药物治疗。根据一年来试验用药的结果显示,这6名患儿运动功能得到了不同程度的提升,但其药物疗效仍然在持续随访观测中。

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“四下基层”是党的群众观点与群众工作的有机统一,是化解矛盾、推动发展的有效办法,是来之于实践、又指导实践的实践创造。新时代新征程,我们要传承和弘扬“四下基层”优良传统的好做法好经验,把握运用“四下基层”工作制度蕴含的立场观点方法,及时研究解决发展所需、改革所急、基层所盼、民心所向的问题,不断开创事业发展新局面。

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