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王纪文表示：“这款名为VGN-R09b注射液的基因药物由上海一家本土基因工程技术公司研发，一开始药物研发设计是针对帕金森病治疗，但这款基因治疗药物也针对AADC这个基因，“其实当前在国际上，已经有针对AADCD的基因治疗药物正式上市，即PTC Therapeutics公司生产的AAV基因治疗药物Upstaza，已于2022年7月获得欧盟委员会上市批准，这也是针对AADC缺乏症治疗唯一获批的药物，可以用于18个月及以上确诊为AADCD严重型患者。”

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3121永久棋牌下载首页“我们实行‘企业下单、科学家接单’的模式，企业来出题、我们去作答。”陈历水介绍，实验室创新推行“1个省外首席科学家+1个省内首席科学家”的双首席制，相互协作、共解技术难题。同时，当地还成立专门机构，负责实验室科研外相关工作，让科学家心无旁骛搞科研。