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王纪文表示:“这款名为VGN-R09b注射液的基因药物由上海一家本土基因工程技术公司研发,一开始药物研发设计是针对帕金森病治疗,但这款基因治疗药物也针对AADC这个基因,“其实当前在国际上,已经有针对AADCD的基因治疗药物正式上市,即PTC Therapeutics公司生产的AAV基因治疗药物Upstaza,已于2022年7月获得欧盟委员会上市批准,这也是针对AADC缺乏症治疗唯一获批的药物,可以用于18个月及以上确诊为AADCD严重型患者。”

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离基层越近、离群众越近,越能把情况摸清、把问题找准、把对策提实,越能把工作做到群众心坎上。习近平同志在福建福州工作时,有一次到闽清县接访,有农民过来反映种的西红柿卖不掉。习近平同志当时就给农民们承诺:市里会马上研究,帮助你们解决!政府部门经过专题研究,决定建设亚峰蔬菜批发市场,实现产销一体、城乡联动,从根本上解决买难、卖难的问题。从发现产销失调的问题,到解决这个问题,依靠的正是深入实际、深入基层、深入群众。扑下身子、沉到一线,多到最困难的地方去,到群众意见多的地方去,到工作打不开局面的地方去调查研究、开展工作,才能把一个个“问题清单”变为“成果清单”。

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