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AADCD是芳香族L-氨基酸脱羧酶缺乏症的简称。这是一种罕见的常染色体隐性遗传性疾病,属于单基因代谢性疾病。1月15日,澎湃新闻记者从国家儿童医学中心(上海)、上海交通大学医学院附属上海儿童医学中心获悉,该院神经内科作为牵头单位,正在开展一项面对AADCD的基因治疗研究。截至目前,已经有6名AADCD患儿接受一款名为“VGN-R09b注射液”的基因药物治疗。根据一年来试验用药的结果显示,这6名患儿运动功能得到了不同程度的提升,但其药物疗效仍然在持续随访观测中。
党的十八大以来,以习近平同志为核心的党中央始终从全局和战略高度谋划和推进统一战线工作,开创了新时代统战工作新局面。习近平总书记以历史与现实相贯通、国内与国际相关联、理论与实践相结合的宏阔视野,围绕加强和改进统一战线工作发表一系列重要讲话,作出一系列重要部署,提出一系列新理念新思想新战略,在实践中形成了习近平总书记关于做好新时代党的统一战线工作的重要思想。这一重要思想是习近平新时代中国特色社会主义思想的重要组成部分,是党的统一战线百年发展史的智慧结晶和新时代统战工作实践的理论升华,是推动新时代统战工作高质量发展的强大思想武器,必须全面学习领会、认真贯彻落实。
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