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王纪文表示:“这款名为VGN-R09b注射液的基因药物由上海一家本土基因工程技术公司研发,一开始药物研发设计是针对帕金森病治疗,但这款基因治疗药物也针对AADC这个基因,“其实当前在国际上,已经有针对AADCD的基因治疗药物正式上市,即PTC Therapeutics公司生产的AAV基因治疗药物Upstaza,已于2022年7月获得欧盟委员会上市批准,这也是针对AADC缺乏症治疗唯一获批的药物,可以用于18个月及以上确诊为AADCD严重型患者。”

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海委立足流域全局,围绕项目建设依据和必要性、建设内容和规模等,组织规划审核,明确重点推进项目清单,积极争取国债专项资金支持;组织对永定河、潮白河、北运河等骨干河道治理重点项目进行合规性审查,统筹协调上下游、左右岸、干支流治理,确保规划目标顺利实现,任务得到有效落实;会同有关单位对小清河分洪区、永定河泛区、东淀等国家重要蓄滞洪区治理项目进行技术审核,确保工程建设方案与流域防洪体系优化布局有效衔接,工程建设标准相互协调,防止防洪风险不当转移。

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