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AADCD是芳香族L-氨基酸脱羧酶缺乏症的简称。这是一种罕见的常染色体隐性遗传性疾病,属于单基因代谢性疾病。1月15日,澎湃新闻记者从国家儿童医学中心(上海)、上海交通大学医学院附属上海儿童医学中心获悉,该院神经内科作为牵头单位,正在开展一项面对AADCD的基因治疗研究。截至目前,已经有6名AADCD患儿接受一款名为“VGN-R09b注射液”的基因药物治疗。根据一年来试验用药的结果显示,这6名患儿运动功能得到了不同程度的提升,但其药物疗效仍然在持续随访观测中。
很长一段时间,李巧巧都是一边观察队友一边默默进步。她记得第一次去北体大参与训练,龚莉正好脚踝受伤只能在场边做控腿训练,“她的腿居然可以一直弹,就像电视剧《旋风少女》里演的一样”。李巧巧毫不掩饰当年青涩的羡慕,那时的她很难想到,用不了几年,自己能以4场比赛获得21个有效得分、毫无失误和失分的完美成绩交出亚运会首秀的完美答卷。188437·mooc
加强组织领导。坚持和加强党的全面领导,完善中央统筹、省负总责、市县抓落实的工作机制。深入推进中央生态环境保护督察,将美丽中国建设情况作为督察重点。制定地方党政领导干部生态环境保护责任制规定,建立覆盖全面、权责一致、奖惩分明、环环相扣的责任体系。188437·mooc
“这里真是嘎嘎冷!”对于来自印度尼西亚的黄书豪而言,在哈尔滨的很多体验都是“第一次”。他对中国并不陌生,曾经到过广州、香港等南方城市,但哈尔滨的寒冷“刷新”了他对中国天气的感受。“我爸爸以前来过哈尔滨,跟我说这里很冷。我这次光厚裤子就买了三条”,黄书豪说,“但‘冰雪大世界’很漂亮,明年有时间我还会来黑龙江玩。”188437·mooc(撰稿:袁茗珍)