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AADCD是芳香族L-氨基酸脱羧酶缺乏症的简称。这是一种罕见的常染色体隐性遗传性疾病,属于单基因代谢性疾病。1月15日,澎湃新闻记者从国家儿童医学中心(上海)、上海交通大学医学院附属上海儿童医学中心获悉,该院神经内科作为牵头单位,正在开展一项面对AADCD的基因治疗研究。截至目前,已经有6名AADCD患儿接受一款名为“VGN-R09b注射液”的基因药物治疗。根据一年来试验用药的结果显示,这6名患儿运动功能得到了不同程度的提升,但其药物疗效仍然在持续随访观测中。

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坚持人民至上是中国共产党百年奋斗的历史经验之一,党的根基在人民、血脉在人民、力量在人民,人民是党执政兴国的最大底气。“四下基层”正是倾听民声、汇聚民意、化解民忧的重要途径,始终把人民放在心中最高位置,充分了解老百姓的真实感受、体会老百姓的安危冷暖,进而有的放矢地增进民生福祉,彰显了人民至上、以人民为中心的价值追求。“四下基层”体现了马克思主义认识论、方法论、实践论,体现了人民群众是历史的创造者,坚持从群众中来、到群众中去,既把群众的意见集中起来,把群众创造的经验总结出来,又到群众中去宣传解释,把党的理论和路线方针政策转化为群众的意见,使群众坚持下去、见之于行动,推动党中央决策部署在基层深耕见效。

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