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AADCD是芳香族L-氨基酸脱羧酶缺乏症的简称。这是一种罕见的常染色体隐性遗传性疾病,属于单基因代谢性疾病。1月15日,澎湃新闻记者从国家儿童医学中心(上海)、上海交通大学医学院附属上海儿童医学中心获悉,该院神经内科作为牵头单位,正在开展一项面对AADCD的基因治疗研究。截至目前,已经有6名AADCD患儿接受一款名为“VGN-R09b注射液”的基因药物治疗。根据一年来试验用药的结果显示,这6名患儿运动功能得到了不同程度的提升,但其药物疗效仍然在持续随访观测中。

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打造美丽中国建设示范样板。从区域、地方、社会三个层面,按照分阶段、分批次、滚动实施的原则,有序推进“美丽系列”建设行动。优先开展美丽中国先行区建设,聚焦京津冀、长江经济带、粤港澳大湾区、长三角地区、黄河流域等区域重大战略,先行先试形成一批示范样板。深入开展生态文明建设示范区和“绿水青山就是金山银山”实践创新基地创建,积极打造各美其美、美美与共的美丽城市、美丽乡村等。

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