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AADCD是芳香族L-氨基酸脱羧酶缺乏症的简称。这是一种罕见的常染色体隐性遗传性疾病,属于单基因代谢性疾病。1月15日,澎湃新闻记者从国家儿童医学中心(上海)、上海交通大学医学院附属上海儿童医学中心获悉,该院神经内科作为牵头单位,正在开展一项面对AADCD的基因治疗研究。截至目前,已经有6名AADCD患儿接受一款名为“VGN-R09b注射液”的基因药物治疗。根据一年来试验用药的结果显示,这6名患儿运动功能得到了不同程度的提升,但其药物疗效仍然在持续随访观测中。

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    “中国必须有自己特色的大国外交。”党的十八大以来,习近平总书记对外交工作始终高度重视,倾注巨大心血。面对风云变幻的国际形势,以习近平同志为核心的党中央统筹中华民族伟大复兴战略全局和世界百年未有之大变局,在推进新时代中国特色社会主义事业的伟大征程中,领导我国对外工作攻坚克难、砥砺前行,经历了不少大风大浪,战胜了各种困难挑战,开创了中国特色大国外交新局面。

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