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中新网兰州1月15日电 (记者 丁思)“我特别愿意冬季去敦煌。”15日,“陇原学子游敦煌”敦煌文化研学季专列缓缓驶出兰州火车站,开往敦煌,一同前往的鸿鹄研学辅导员丁春雷接受记者采访说,“夏天去敦煌的旅客太多,精力都集中在打卡旅游线路上,很多富有文化内涵的事物,你很难去深度挖掘和感悟,而冬季的敦煌,是适合静心研读、漫游的城市。”
王纪文表示:“这款名为VGN-R09b注射液的基因药物由上海一家本土基因工程技术公司研发,一开始药物研发设计是针对帕金森病治疗,但这款基因治疗药物也针对AADC这个基因,“其实当前在国际上,已经有针对AADCD的基因治疗药物正式上市,即PTC Therapeutics公司生产的AAV基因治疗药物Upstaza,已于2022年7月获得欧盟委员会上市批准,这也是针对AADC缺乏症治疗唯一获批的药物,可以用于18个月及以上确诊为AADCD严重型患者。”
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