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“芳香族L-氨基酸脱羧酶(简称AADC)会帮助人体合成血清素和多巴胺,一旦AADC缺乏,人体就没有足够的神经递质通过神经系统发送信号,不但很难控制身体,还会影响心率、血压和体温。”1月15日下午,王纪文在接受澎湃新闻记者采访时表示,通常AADCD患者在出生几个月内就会导致严重残疾和伤害,主要临床表现为运动功能障碍,最简单的抬头、坐、站、走都没办法做到,还伴有智力障碍和自主神经系统症状,可能存在10岁前夭亡的风险。

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近年来,漯河聚力打造以食品为主导的现代化产业体系,在政策支持、企业培育、项目建设、集群强链、创新赋能等方面多点发力,建设现代化食品名城。当地出台《关于坚持“三链同构”着力打造完善丰满的绿色食品产业生态的工作部署》《关于争创“五基地五中心”建设现代化食品名城的实施意见》等政策文件,发挥中原食品实验室创新龙头作用,推动传统食品迭代升级、新兴食品培育壮大、未来食品抢滩占先。

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    在接受澎湃新闻记者采访时,上海交通大学医学院附属上海儿童医学中心神经内科主任王纪文表示,上述这一项临床试验使用的基因治疗药物为国内首次研发、全球第二家治疗AADCD的产品。基于此次初期研究的治疗效果,VGN-R09b注射液也即将向国家药品监督管理局药品评审中心申报临床试验申请,其适应症不仅包括AADCD,还包括受众面更为广泛的帕金森病。

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