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AADCD是芳香族L-氨基酸脱羧酶缺乏症的简称。这是一种罕见的常染色体隐性遗传性疾病,属于单基因代谢性疾病。1月15日,澎湃新闻记者从国家儿童医学中心(上海)、上海交通大学医学院附属上海儿童医学中心获悉,该院神经内科作为牵头单位,正在开展一项面对AADCD的基因治疗研究。截至目前,已经有6名AADCD患儿接受一款名为“VGN-R09b注射液”的基因药物治疗。根据一年来试验用药的结果显示,这6名患儿运动功能得到了不同程度的提升,但其药物疗效仍然在持续随访观测中。
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澳门巴黎人1787登陆2016年,因身高条件优异被选入浙江省空手道集训队之前,李巧巧与田径相伴近10年,“十七八岁才换项目,当时心里也打鼓”。一进队,她就感受到了跨项的艰辛,“一天4练,坚持了一周,我就哭着给妈妈打电话说不练了”。李巧巧笑称,当时让她心生退意的不仅是骤增的训练量,更是和标枪完全不同的训练场景,“以前是自己和自己比,现在对面站个人,还随时要攻击你,我一害怕就本能地闭眼”。