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AADCD是芳香族L-氨基酸脱羧酶缺乏症的简称。这是一种罕见的常染色体隐性遗传性疾病,属于单基因代谢性疾病。1月15日,澎湃新闻记者从国家儿童医学中心(上海)、上海交通大学医学院附属上海儿童医学中心获悉,该院神经内科作为牵头单位,正在开展一项面对AADCD的基因治疗研究。截至目前,已经有6名AADCD患儿接受一款名为“VGN-R09b注射液”的基因药物治疗。根据一年来试验用药的结果显示,这6名患儿运动功能得到了不同程度的提升,但其药物疗效仍然在持续随访观测中。

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法官去企业听需求,企业家也来法院讲诉求。2023年,甘肃省高院聘请87名民营企业家担任首批“优化法治化营商环境特邀观察员”,陇南市徽县陇上庄园公司总经理梁倩娟就是其中之一。“司法服务要整合资源,让企业有事愿意找、真心信。”在陇南市中级人民法院的法企联建座谈会上,院长万建军的一句话,让梁倩娟印象深刻。

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