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据介绍,司法部坚持示范创建和法治督察“两手抓”,聚焦重点问题开展精准化、“小切口”督察,完善与纪检监察、检察监督协作配合机制,增强法治督察针对性、实效性、权威性。同时,加强行政执法指导监督,强化行政执法监督机制和能力建设,加强行政执法协调监督工作体系建设,年底前基本建成省市县乡四级全覆盖的行政执法协调监督工作体系。

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    王纪文表示:“这款名为VGN-R09b注射液的基因药物由上海一家本土基因工程技术公司研发,一开始药物研发设计是针对帕金森病治疗,但这款基因治疗药物也针对AADC这个基因,“其实当前在国际上,已经有针对AADCD的基因治疗药物正式上市,即PTC Therapeutics公司生产的AAV基因治疗药物Upstaza,已于2022年7月获得欧盟委员会上市批准,这也是针对AADC缺乏症治疗唯一获批的药物,可以用于18个月及以上确诊为AADCD严重型患者。”

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