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王纪文表示:“这款名为VGN-R09b注射液的基因药物由上海一家本土基因工程技术公司研发,一开始药物研发设计是针对帕金森病治疗,但这款基因治疗药物也针对AADC这个基因,“其实当前在国际上,已经有针对AADCD的基因治疗药物正式上市,即PTC Therapeutics公司生产的AAV基因治疗药物Upstaza,已于2022年7月获得欧盟委员会上市批准,这也是针对AADC缺乏症治疗唯一获批的药物,可以用于18个月及以上确诊为AADCD严重型患者。”
推进“互联网+政务服务”,不断丰富公安政务服务内容。一年来,公安部组织各地通过公安政务服务事项管理系统逐级填报并认真审核相关政务服务事项。如今,越来越多的行政许可和服务事项实现了网上办理,社会治理效能大幅提升。据统计,截至2023年11月底,公安部已审核发布各地上报的业务办理项5.89万个,其中37.7%的业务办理实现了全程网办。同时,鼓励各地依托部平台创新推出无犯罪记录证明开具、重名查询、网站备案查询等52项便民应用,方便企业群众足不出户办成事。
截至目前,走好网上群众路线百个成绩突出账号推选活动已成功举办三届。2023年9月,由中央网信办网络社会工作局主办,中国互联网发展基金会作为支持单位,光明网、《中国网信》杂志承办的2023年走好网上群众路线百个成绩突出账号推选活动正式启动。活动得到了中央和国家机关、各地党政部门、国有企事业单位、党员干部等的大力支持、积极配合和踊跃参与。经账号初审、专家复评和终评会评议等环节,最终推选出一批善于利用互联网察民情、听民意、解民忧、惠民生,覆盖面广、代表性强、示范性好的标杆账号。
在接受澎湃新闻记者采访时,上海交通大学医学院附属上海儿童医学中心神经内科主任王纪文表示,上述这一项临床试验使用的基因治疗药物为国内首次研发、全球第二家治疗AADCD的产品。基于此次初期研究的治疗效果,VGN-R09b注射液也即将向国家药品监督管理局药品评审中心申报临床试验申请,其适应症不仅包括AADCD,还包括受众面更为广泛的帕金森病。